Die ASGCT-Jahrestagung findet vom 16. bis 20. Mai 2023 in Los Angeles statt. HuidaGene wird mit einer Annahmequote von 100 % für die 19 Abstracts vertreten sein, darunter 4 mündliche Präsentationen. Diese Präsentationen unterstreichen das Engagement des Unternehmens für die unerfüllten Bedürfnisse von Patienten und Familien, die mit verheerenden Krankheiten auf der ganzen Welt leben.
Zu den Präsentationen von HuidaGene bei der 26. Jahrestagung der ASGCT gehören verschiedene neue Tools zur Genom-Editierung, die auf der einzigartigen Plattform HG-PRECISE ® basieren. Diese Tools besitzen nicht nur unabhängige Rechte an geistigem Eigentum, sondern auch Vorteile wie kleinere Größe, höhere Editierungseffizienz und höhere Spezifität. Daher zeigen die unabhängig entwickelten genetischen Werkzeuge eine verbesserte Editierungseffizienz, weniger unerwünschte Effekte und machen die Genbearbeitungstherapie effektiver, sicherer und für breitere Bevölkerungsgruppen zugänglich.
Zu den Präsentationen von HuidaGene bei der ASGCT gehören unter anderem die Wiederherstellung der Netzhautfunktion und -struktur in einem Mausmodell mit RPE65-Mangel durch Genersatztherapie, eine kompakte CRISPR/Cas12f-basierte mutationsunabhängige Therapiestrategie für Rhodopsin-assoziierte autosomal-dominante Retinitis pigmentosa mittels eines einzelnen AAV und die Entwicklung einer Cas13-basierten RNA-Targeting-Therapie für neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration (nAMD) und diabetisches Makulaödem (DME).
Dr. Xuan Yao, Mitbegründer und Chief Executive Officer von HuidaGene, betont, dass die Präsenz des Unternehmens bei der ASGCT-Tagung seine führende Rolle bei der technologischen Weiterentwicklung von Genersatz- und Genom-Editierungstherapien unterstreicht. Dr. Hui Yang, Mitbegründer und Chief Scientific Advisor von HuidaGene, freut sich darauf, die neuesten Fortschritte im Bereich der Genbearbeitung vorzustellen.
