Vaderis Therapeutics AG
Vaderis Therapeutics AG, ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Basel, Schweiz, hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Fast Track Designation für sein Produkt VAD044 erhalten. Dieses Medikament ist für die Behandlung der hereditären hämorrhagischen Telangiektasie (HHT) vorgesehen.
Fast Track Designation
Die Fast Track Designation ist ein Verfahren der FDA, das die Entwicklung von Arzneimitteln für schwerwiegende Erkrankungen beschleunigt. Ziel ist es, innovative Therapien schneller auf den Markt zu bringen, um Patienten mit ungedecktem medizinischen Bedarf zu helfen.
Potenzial von VAD044
Dr. Hanny Al-Samkari, Professor für Hämatologie/Onkologie am Massachusetts General Hospital und an der Harvard Medical School, hebt hervor, dass die Einstufung von VAD044 als Fast-Track-Produkt das Potenzial des Medikaments verdeutlicht, die erste zugelassene Therapie für HHT zu werden.
Über hereditäre hämorrhagische Telangiektasie
HHT ist eine seltene, vererbte Blutungsstörung, die weltweit häufig vorkommt. Sie führt oft zu einer hohen Krankheitslast, einer verringerten Lebenserwartung und einer beeinträchtigten Lebensqualität. Bislang gibt es keine zugelassenen Behandlungen für diese Erkrankung.
Entwicklung von VAD044
VAD044 ist ein allosterischer AKT-Inhibitor, der einmal täglich oral eingenommen wird. Das Medikament befindet sich derzeit in einer klinischen Proof-of-Concept-Studie und wird in einer 12-monatigen Open-Label-Erweiterung bei HHT-Patienten untersucht. Vaderis zielt darauf ab, das erste Unternehmen zu sein, das eine Therapie für HHT und andere mit Gefäßfehlbildungen verbundene Erkrankungen entwickelt.
